“Thuốc chống Alzheimer được ủng hộ bởi Ủy ban FDA, mở đường cho việc sử dụng rộng hơn”

Các cố vấn y tế đã nhất trí ủng hộ việc phê duyệt hoàn toàn một loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer được giám sát chặt chẽ, một bước quan trọng hướng tới việc mở rộng phạm vi bảo hiểm cho những người cao tuổi ở Hoa Kỳ mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu.

Thuốc Leqembi đã nhận được sự chấp thuận có điều kiện từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm vào tháng 1 dựa trên kết quả sơ bộ cho thấy nó có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer trong vài tháng. FDA hiện đang xem xét quyết định cuối cùng hơn để quyết định xem loại thuốc đó có nhận được sự chấp thuận đầy đủ của cơ quan hay không.

Quyết định này mang ý nghĩa quan trọng hơn vì các công ty bảo hiểm đã trì hoãn thanh toán cho việc điều trị truyền dịch cho đến khi nhận được sự chấp thuận đầy đủ của FDA.

Ban cố vấn bên ngoài của FDA đã bỏ phiếu 6-0 rằng nghiên cứu của một công ty lớn xác nhận lợi ích của thuốc đối với bệnh nhân Alzheimer nhẹ hoặc sớm. Phiếu bầu không ràng buộc là một khuyến nghị để được chấp thuận hoàn toàn và FDA dự kiến ​​​​sẽ đưa ra quyết định cuối cùng về vấn đề này trước ngày 6 tháng 7.

Sự đồng ý ban đầu của FDA đối với Leqembi đã thông qua chương trình phê duyệt cấp tốc của cơ quan, cho phép tiếp cận sớm các loại thuốc dựa trên các biện pháp phòng thí nghiệm hoặc sinh học cho thấy chúng có thể giúp ích cho bệnh nhân.

Loại thuốc do Eisai và Biogen đưa ra thị trường giúp loại bỏ các mảng não là dấu hiệu đặc trưng của bệnh Alzheimer.

Hội đồng của FDA đã xem xét dữ liệu gần đây hơn từ một nghiên cứu trên 1.800 bệnh nhân, trong đó những người dùng thuốc cho thấy tốc độ suy giảm chậm hơn đối với các phép đo về trí nhớ, khả năng phán đoán và các bài kiểm tra nhận thức khác.

Tiến sĩ Merit Cudkowicz của Trường Y Harvard cho biết: “Đối với một căn bệnh như thế này mà chúng ta không có nhiều, đây là một thay đổi có ý nghĩa đối với bệnh nhân Alzheimer. “Thêm vài tháng nữa ở trạng thái hoạt động hiệu quả thực sự có ý nghĩa rất lớn.” Các loại thuốc được phê duyệt thông qua quá trình xét duyệt nhanh có thể bị FDA thu hồi về mặt kỹ thuật nếu lợi ích của chúng không được xác nhận, mặc dù các cơ quan quản lý hiếm khi thực hiện bước đó. Nhận được sự chấp thuận đầy đủ cho phép thuốc tồn tại trên thị trường vô thời hạn.

Thông thường, quá trình thay đổi phê duyệt cấp tốc thu hút rất ít sự chú ý và FDA hiếm khi gọi các cố vấn của mình để cân nhắc về các quyết định như vậy.

Nhưng những lo ngại về chi phí và hiệu quả của các loại thuốc nhắm mục tiêu mảng bám mới như Leqembi đã thu hút sự chú ý mới đến quy trình từ các học giả, thành viên của Quốc hội và các công ty bảo hiểm y tế.

Medicare, chương trình bảo hiểm y tế liên bang bao trả cho 60 triệu người cao niên, về cơ bản đã chặn bảo hiểm của Leqembi và một loại thuốc tương tự, Aduhelm, đang chờ phê duyệt đầy đủ của FDA. Chính sách ít có tiền lệ này đã được công bố vào năm ngoái trong bối cảnh lo ngại rằng Aduhelm, có giá 28.000 USD/năm, sẽ làm tăng chi phí cho những người thụ hưởng Medicare.

Một chương trình liên bang cung cấp bảo hiểm y tế cho đại đa số những người mắc bệnh Alzheimer và các công ty bảo hiểm tư nhân có xu hướng đi theo sự dẫn dắt của nó.

Leqembi có chi phí tương tự ở mức 26.500 USD một năm và một số ít bệnh nhân nhận được nó cho đến nay đã phải tự trả tiền túi.

Đối mặt với áp lực từ những người ủng hộ và bệnh nhân Alzheimer, quản trị viên Medicare Chiquita Brooks-LaSure đã nói rõ rằng chương trình sẽ ngay lập tức bắt đầu chi trả cho loại thuốc này nếu nó được FDA đồng ý hoàn toàn.

Nhưng tuần trước, anh ấy đã công bố một yêu cầu bổ sung ngay cả sau khi bảo hiểm của Medicare bắt đầu: Tất cả bệnh nhân nhận thuốc sẽ phải đăng ký vào cơ quan đăng ký liên bang để theo dõi tính an toàn và hiệu quả của Leqembi. Cách tiếp cận đó đôi khi được sử dụng cho các thiết bị y tế mới phức tạp, nhưng hiếm khi được sử dụng cho thuốc.

Động thái này đã bị chỉ trích bởi các nhóm vận động, bao gồm Hiệp hội Alzheimer, tổ chức đã vận động hành lang chính phủ liên bang trong nhiều tháng để bắt đầu trả tiền cho một loại thuốc mà họ cho rằng có thể giúp ích cho hàng nghìn người Mỹ.

Leqembi là loại thuốc đầu tiên đã được chứng minh một cách thuyết phục là làm chậm bệnh Alzheimer bằng cách nhắm mục tiêu vào cơ chế sinh học cơ bản của bệnh. Sự chậm trễ trong quá trình phát triển lên tới khoảng năm tháng và một số chuyên gia không đồng ý về việc liệu sự khác biệt đó có đủ để cải thiện cuộc sống của mọi người hay không.

Nhưng hầu hết các thành viên tham gia hội thảo của FDA đều ấn tượng với kết quả của Eisai, theo họ cho thấy sự khác biệt đáng kể về khả năng nhận thức và chức năng của bệnh nhân, cũng như giảm gánh nặng cho người chăm sóc.

Nghiên cứu đã theo dõi bệnh nhân trong 18 tháng bằng cách sử dụng thang đo các chỉ số chính về chức năng nhận thức. Vào cuối cuộc thử nghiệm, những bệnh nhân được truyền Leqembi suy giảm chậm hơn – chênh lệch chưa đến nửa điểm trên thang đo – so với những bệnh nhân được truyền dịch giả.

Thuốc cũng có liên quan đến các tác dụng phụ nghiêm trọng tiềm ẩn, bao gồm sưng não và chảy máu nhỏ trong mạch não.

Ba bệnh nhân dùng Leqembi đã chết trong quá trình nghiên cứu, hai người sau khi bị đột quỵ liên quan đến chảy máu não. Nhưng các nhà đánh giá của FDA cho biết vẫn chưa rõ liệu loại thuốc này có đóng vai trò gì trong các trường hợp tử vong do các yếu tố cơ bản khác ảnh hưởng đến bệnh nhân hay không, bao gồm cả việc sử dụng thuốc làm loãng máu có thể làm tăng nguy cơ chảy máu.

Tiến sĩ Robert Alexander của Đại học Arizona, người chủ trì hội thảo cho biết: “Có những tác dụng phụ. “Nhưng chúng có thể được giám sát và tôi nghĩ lợi ích là rõ ràng.”(AP) RUP RUP