Hội đồng FDA Hoa Kỳ tán thành phê duyệt thuốc điều trị Alzheimer của Eisai-Biogen, Leqembi. (This title is already in Vietnamese and conforms to the reading habits of Vietnamese people.)

Một hội đồng cố vấn chuyên gia hôm thứ Sáu đã nhất trí rằng một thử nghiệm giai đoạn cuối của thuốc Leqembi trị bệnh Alzheimer của Eisai và Biogen đã xác nhận lợi ích của việc điều trị đối với những người ở giai đoạn đầu của bệnh, mở đường cho sự chấp thuận truyền thống của Hoa Kỳ. Tất cả sáu cố vấn của hội đồng đã bỏ phiếu ủng hộ Leqembi trong việc điều trị căn bệnh tê liệt đầu óc.

Sự chấp thuận vĩnh viễn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm – một quyết định dự kiến ​​​​vào ngày 6 tháng 7 – có thể sẽ mở rộng các khoản thanh toán của Medicare cho việc điều trị. Sự chấp thuận cũng sẽ làm cho Leqembi trở thành loại thuốc điều trị bệnh đầu tiên đạt được một cột mốc quy định. Theo Hiệp hội Alzheimer, các phương pháp điều trị hiện tại chỉ điều trị các triệu chứng chứ không làm thay đổi tiến trình của bệnh đang ảnh hưởng đến 6 triệu người Mỹ.

Leqembi đã giành được sự chấp thuận nhanh chóng của FDA vào tháng 1 dựa trên khả năng loại bỏ các mảng amyloid dính khỏi não. Hội đồng vào thứ Sáu đã xem xét thử nghiệm xác nhận lớn của Eisai được thiết kế để cho thấy thuốc mang lại lợi ích cho bệnh nhân. Nghiên cứu được công bố vào tháng 11 cho thấy loại thuốc này làm chậm quá trình suy giảm nhận thức 27% ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu, nhưng cũng có liên quan đến một số tác dụng phụ nghiêm trọng đối với một số bệnh nhân, bao gồm sưng não và chảy máu hoặc xuất huyết vi mô.

“Tôi tin rằng lợi ích so với rủi ro là có lợi, chấp nhận được và phù hợp với loại phương pháp trị liệu này, đặc biệt là với gánh nặng bệnh tật và bản chất tiến triển của bệnh”, tiến sĩ Tanya Simuni, giáo sư thần kinh học tại Trường Feinberg thuộc Đại học Tây Bắc cho biết. Thuốc. Tiến sĩ Robert Alexander, chủ tịch ủy ban và chuyên gia về bệnh Alzheimer tại Viện Banner Alzheimer cho biết: “Nhìn chung, nó cho thấy rõ ràng rằng đây là một phương pháp điều trị hiệu quả trong dân số. Anh ấy nói thêm rằng anh ấy nghĩ rằng nghiên cứu “đã chứng minh rõ ràng lợi ích lâm sàng”, gọi kết quả là “mạnh mẽ”.

TÁC DỤNG PHỤ FDA cũng yêu cầu hội đồng xem xét các tác dụng phụ của Leqembi ở một số nhóm bệnh nhân nhất định.

Họ bao gồm những bệnh nhân dùng thuốc ngăn ngừa đông máu, những người có biến thể gen gọi là APOE4 làm tăng nguy cơ mắc bệnh Alzheimer và những người mắc một bệnh hiếm gặp gọi là bệnh mạch máu não amyloid (CAA), trong đó tích tụ protein amyloid mà thuốc nhắm đến. trong thành động mạch trong não và có thể gây chảy máu. Các thành viên tham gia hội thảo thường cho biết rủi ro đối với những người có hai bản sao gen APOE4 được cân bằng bởi lợi ích của thuốc, mặc dù họ kêu gọi FDA tăng cường ngôn ngữ trong nhãn thuốc khuyến nghị xét nghiệm di truyền đối với gen rủi ro.

Một số thành viên tham gia hội thảo nêu lên mối lo ngại về việc đưa Leqembi cho bệnh nhân dùng thuốc chống đông máu. Những người khác nói rằng bệnh nhân nên được lựa chọn miễn là họ được thông báo về những rủi ro. Hội thảo cũng cho biết họ sẽ không khuyến nghị loại trừ bệnh nhân mắc CAA, bệnh có thể khó chẩn đoán, khỏi việc dùng thuốc. Nó khuyến cáo hạn chế sử dụng Leqembi ở những bệnh nhân mắc bệnh nghiêm trọng nhất, được gọi là viêm liên quan đến bệnh lý mạch máu não amyloid, vì tăng nguy cơ chảy máu não.

Theo sự chấp thuận cấp tốc, Medicare giới hạn các khoản thanh toán thuốc cho những người hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, nhưng không có cuộc thử nghiệm nào như vậy đang được tiến hành đối với Leqembi, dẫn đến doanh số bán hàng không đáng kể. Hầu hết bệnh nhân Alzheimer ở ​​Hoa Kỳ đều đủ điều kiện nhận Medicare. Cơ quan liên bang điều hành Medicare cho biết họ sẽ trả tiền điều trị nếu các bác sĩ tham gia vào cơ sở dữ liệu của cơ quan y tế, được gọi là cơ quan đăng ký, nhưng vẫn chưa công bố chi tiết về kế hoạch của họ.

Các nhà phân tích Phố Wall mong đợi rộng rãi FDA cấp phép phê duyệt truyền thống cho loại thuốc này. Các nhà phân tích đã dự báo doanh thu của Leqembi sẽ đạt mức 1 tỷ đô la vào năm 2026 và đạt 5,7 tỷ đô la vào năm 2030. Giám đốc điều hành Hiệp hội bệnh Alzheimer Joanne Pike trong một tuyên bố kêu gọi phê duyệt và mở rộng khả năng tiếp cận của bệnh nhân “không có rào cản”.

“Chúng tôi hoàn toàn đồng ý với Ủy ban Cố vấn của FDA rằng Leqembi mang lại lợi ích lâm sàng và những lợi ích này lớn hơn rủi ro.” anh ấy nói.