“Ban chỉ đạo FDA xem xét việc chấp thuận thuốc chống Alzheimer từ Eisai và Biogen tại Mỹ”

Một hội đồng tư vấn chuyên gia đang tranh luận về việc có nên đề xuất phê duyệt theo quy định truyền thống của Hoa Kỳ đối với thuốc trị bệnh Alzheimer mới Leqembi của Eisai và Biogen vào thứ Sáu hay không, một động thái dự kiến ​​​​sẽ mở rộng các khoản thanh toán của Medicare cho việc điều trị. Leqembi đã giành được sự chấp thuận nhanh chóng của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm vào tháng 1 dựa trên khả năng loại bỏ các mảng amyloid độc hại khỏi não. Cơ quan này dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định phê duyệt truyền thống trước ngày 6/7.

Các nhà đánh giá của nhân viên FDA hôm thứ Tư cho biết thử nghiệm giai đoạn cuối của Eisai cho thấy Leqembi làm chậm 27% sự suy giảm nhận thức ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu dường như xác nhận lợi ích của thuốc và không gây ra vấn đề an toàn mới. Tiến sĩ Teresa Buracchio, quyền giám đốc văn phòng khoa học thần kinh của FDA, cho biết cơ quan này biết về cuộc tranh luận công khai về việc liệu kết quả của nghiên cứu có ý nghĩa lâm sàng hay không.

Ông nói với hội đồng của cơ quan rằng họ tin rằng dữ liệu thử nghiệm ở giai đoạn cuối đã tạo ra một “trường hợp thuyết phục” rằng loại thuốc này mang lại lợi ích có ý nghĩa lâm sàng, được FDA định nghĩa là sự cải thiện về cách bệnh nhân cảm nhận, hoạt động hoặc sống sót. Tuy nhiên, ông nhấn mạnh rằng cơ quan này vẫn chưa quyết định có phê duyệt phương pháp điều trị hay không và quan điểm của cơ quan này có thể thay đổi dựa trên các cuộc thảo luận của ban hội thẩm.

Nhà phân tích Michael Yee của Jefferies trong một lưu ý cho biết cuộc họp cố vấn “đã diễn ra suôn sẻ và vẫn đang đi đúng hướng để có thể có một cuộc bỏ phiếu tích cực.” Một số nhà phân tích Phố Wall đọc các bình luận trong tài liệu tóm tắt của FDA như một dấu hiệu cho thấy có thể chấp thuận theo cách truyền thống. Nhà phân tích Colin Bristow của UBS cho biết ông dự đoán cuộc họp hội đồng vào thứ Sáu sẽ “về cơ bản là một hình thức” sẽ dẫn đến sự chấp thuận và mở rộng khả năng tiếp cận thuốc.

Phê duyệt nhanh hạn chế các khoản thanh toán của Medicare cho loại thuốc này đối với những loại thuốc hiện đang được thử nghiệm lâm sàng, nhưng không có thử nghiệm nào như vậy đang được tiến hành đối với Leqembi, dẫn đến doanh số bán hàng cho đến nay không đáng kể. Hầu hết bệnh nhân Alzheimer ở ​​Hoa Kỳ đều đủ điều kiện nhận Medicare. Sự chấp thuận thường xuyên sẽ khiến Leqembi trở thành loại thuốc đầu tiên trong nhóm thuốc hoạt động bằng cách loại bỏ các mảng amyloid dính ra khỏi não để đạt được các mốc quy định.

Các nhà phân tích đã dự báo doanh thu của Leqembi sẽ đạt mức 1 tỷ đô la vào năm 2026 và đạt 5,7 tỷ đô la vào năm 2030. Cơ quan liên bang điều hành Medicare cho biết họ sẽ thanh toán chi phí điều trị nếu các bác sĩ tham gia vào cơ sở dữ liệu của cơ quan y tế, được gọi là cơ quan đăng ký, nhưng vẫn chưa phát hành nó. chi tiết của kế hoạch.

Các nhóm ủng hộ bệnh nhân bày tỏ sự phản đối với kế hoạch này, nói rằng việc đưa ra điều kiện bảo hiểm của Medicare dựa trên việc tham gia vào sổ đăng ký có thể làm giảm khả năng tiếp cận thuốc. Một nhóm chuyên gia đã được yêu cầu bỏ phiếu về việc liệu các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối của Leqembi có xác nhận lợi ích của nó trong việc điều trị bệnh Alzheimer, một căn bệnh chết người, cướp đi trí óc ảnh hưởng đến 6 triệu người Mỹ hay không, theo Hiệp hội Alzheimer.

Cơ quan này cũng đã yêu cầu các chuyên gia thảo luận về những rủi ro và lợi ích của việc điều trị, tập trung vào những người mang hai bản sao của gen nguy cơ mắc bệnh Alzheimer có tên là APOE4, có thể làm tăng các tác dụng phụ như sưng não. FDA cũng muốn có thông tin đầu vào về việc sử dụng thuốc ở những bệnh nhân dùng thuốc làm loãng máu và ở những người mắc bệnh gọi là bệnh mạch máu não amyloid, trong đó protein amyloid – mà Leqembi nhắm đến – tích tụ trong thành động mạch và có thể gây chảy máu não. .

Tuy nhiên, các nhà phân tích không mong đợi vấn đề này sẽ ngăn chặn sự chấp thuận.